囊性纤维化 (CF)-吸入式基因疗法
囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)是全球最常见的遗传疾病之一，影响着约7万人，囊性纤维化目前尚无法治愈，当前市售的CFTR调节剂仅在具有特定突变的患者中有效。
星辰智曜团队引入机器学习辅助mRNA LNP设计与高通量筛选，并实现了吸入式mRNA LNP的肺部基因编辑，具有基于新一代脂质的特性（如组织趋向性）和功能性（如免疫激活）开发针对临床未被满足需求的管线产品。
可吸入mRNA药物需要更高效、更稳定、肺部特异性的LNP递送工具。利用肺部递送平台优势，星辰智曜与合作方共同开发囊性纤维化的蛋白替代和碱基编辑治疗方案。
星辰智曜团队引入机器学习辅助mRNA LNP设计与高通量筛选，并实现了吸入式mRNA LNP的肺部基因编辑，具有基于新一代脂质的特性（如组织趋向性）和功能性（如免疫激活）开发针对临床未被满足需求的管线产品。
可吸入mRNA药物需要更高效、更稳定、肺部特异性的LNP递送工具。利用肺部递送平台优势，星辰智曜与合作方共同开发囊性纤维化的蛋白替代和碱基编辑治疗方案。
